非选择题-解答题 较难0.4 引用1 组卷310
肌营养不良症(MD)多由单基因突变引起,表现为进行性肌肉退化和萎缩。SGCA基因编码区157位G突变为A(c.157G>A)会导致MD。研究人员在体外将腺嘌呤碱基编辑蛋白(ABE)mRNA和sgRNA一起导入患者肌肉干细胞(MuSCs),可以将突变纠正过来。ABE包含两部分(Cas9和ABE脱氨酶),Cas9与sgRNA结合,找到基因组上编辑的位置,ABE脱氨酶将区域Ⅱ的碱基进行编辑,如图1所示。
(1)图1方框Ⅰ中,sgRNA的序列为___________ 。
(2)ABE mRNA和sgRNA需要在体外转录合成,需要___________ 。(编号选填)
①RNA聚合酶 ②RNA复制酶 ③NTP ④模板 ⑤引物
(3)研究人员使用细胞核转染的方法,将ABE mRNA和sgRNA高效地输送到MuSCs的细胞核中。以下说法正确的是 。
(4)关于MuSCs以下说法错误的是 。
图1方框Ⅱ中箭头所示的位置为c.157G>A,图2为患者体外培养的MuSCs SGCA基因编辑后的基因检测结果。
(5)SGCA基因检测需要先进行PCR,引物在___________ (变性/退火/聚合)步骤与单链DNA模板结合。
(6)研究人员认为,直接将这些基因编辑后的MuSCs移植到患者的体内不能达到最佳治疗效果。根据图2信息分析原因,并提出改进措施。___________________ 。
(1)图1方框Ⅰ中,sgRNA的序列为
(2)ABE mRNA和sgRNA需要在体外转录合成,需要
①RNA聚合酶 ②RNA复制酶 ③NTP ④模板 ⑤引物
(3)研究人员使用细胞核转染的方法,将ABE mRNA和sgRNA高效地输送到MuSCs的细胞核中。以下说法正确的是 。
A.sgRNA可以翻译出多肽起作用 |
B.ABE蛋白和sgRNA在细胞核中发挥作用 |
C.ABE mRNA可以直接在细胞核中翻译 |
D.细胞质膜可能在核转染过程出现瞬时小孔 |
(4)关于MuSCs以下说法错误的是 。
A.MuSCs属于成体干细胞 |
B.MuSCs可以增殖分化为肌肉细胞 |
C.MuSCs与神经干细胞表达基因完全不同 |
D.MuSCs体外培养需要适宜的培养条件 |
图1方框Ⅱ中箭头所示的位置为c.157G>A,图2为患者体外培养的MuSCs SGCA基因编辑后的基因检测结果。
(5)SGCA基因检测需要先进行PCR,引物在
(6)研究人员认为,直接将这些基因编辑后的MuSCs移植到患者的体内不能达到最佳治疗效果。根据图2信息分析原因,并提出改进措施。
23-24高三上·上海·期末
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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种伴X隐性遗传病,患者一般在幼儿期发生遗传性肌肉萎缩,最后发展为丧失行动能力等。外显子是真核生物基因的一部分,约13%DMD患者的B基因在外显子45和50之间的区域有突变,这会使外显子51及之后的序列表达异常,导致无法产生正常的B蛋白。
(1)对于一名DMD的女性携带者(已怀孕),以下何种方法可以确定胎儿是否患病 。
(2)根据题干信息,理论上可作为DMD治疗策略的是 。
为进一步探索治疗方案,研究人员对一种缺失外显子50(△Ex50)导致外显子51中出现终止密码对应序列的DMD模型犬进行基因编辑。利用基因编辑技术CRISPR/Cas9对DMD模型犬外显子51进行切割,以期跳过外显子51,产生一个缩短但仍有功能的B蛋白,如下图所示。
(3)CRISPR/Cas9系统可实现基因的定点编辑敲除、单碱基编辑和基因片段的精准替换。下列相关叙述错误的是 。
(4)CRISPR/Cas9复合体由两部分组成:可以切割基因的Cas9蛋白和gRNA,由上图可知,gRNA的主要功能是通过___________ 原则特异性结合目标DNA序列。
(5)B蛋白肽链缩短却仍有功能,可能原因是 。
(6)研究人员的最终目的是修正全身的肌肉组织,则下列对CRISPR/Cas9相应DNA序列(序列X)操作正确的是 。
(7)另一组科研人员研发了一种RNA药物,进入人体后可指导人体合成正常的B蛋白。请简要论述基因编辑和RNA药物两种方案的优劣势。___________________________ 。
(1)对于一名DMD的女性携带者(已怀孕),以下何种方法可以确定胎儿是否患病 。
A.染色体分析 | B.基因检测 | C.B超监测 | D.性别检测 |
A.对患者进行基因治疗改变异常B基因 |
B.干扰异常B基因mRNA的翻译 |
C.诱导B致病基因在细胞内特异性降解 |
D.向患者体内注射一定剂量的正常B基因的mRNA |
为进一步探索治疗方案,研究人员对一种缺失外显子50(△Ex50)导致外显子51中出现终止密码对应序列的DMD模型犬进行基因编辑。利用基因编辑技术CRISPR/Cas9对DMD模型犬外显子51进行切割,以期跳过外显子51,产生一个缩短但仍有功能的B蛋白,如下图所示。
(3)CRISPR/Cas9系统可实现基因的定点编辑敲除、单碱基编辑和基因片段的精准替换。下列相关叙述错误的是 。
A.单碱基编辑属于基因突变 |
B.发生在等位基因内部碱基的定点编辑敲除属于染色体结构变异 |
C.基因片段的精准替换可能属于基因突变,也可能属于染色体结构变异 |
D.该系统引起的变异属于可遗传变异 |
(5)B蛋白肽链缩短却仍有功能,可能原因是 。
A.切割后转录出的mRNA序列和正常mRNA一样 |
B.切割后产生的蛋白质与正常B蛋白氨基酸序列一样 |
C.切割后产生的蛋白质与正常B蛋白空间结构一样 |
D.缺少外显子51不影响B蛋白执行相应生理功能的局部空间结构 |
A.通过静脉注射的方式将含序列X的腺病毒运送到全身 |
B.用腺病毒运送序列X到患者体内前,要对腺病毒进行修饰改造,以确保腺病毒失去毒性 |
C.序列X需要使用非特异性启动子驱动表达以达到修正全身肌肉组织的目的 |
D.序列X需要使用肌肉特异性启动子驱动表达以防误伤其他组织细胞基因组 |
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